La presentación de los datos finales de Masitinib, un fármaco para el tratamiento de la ELA, activa las polémicas y el entusiasmo entre afectados y profesionales. La farmacéutica de origen francés que lo desarrolla ya ha dado los primeros pasos para pedir la autorización de comercialización en Europa.
Masitinib, el fármaco que desde hace años está probando en ensayos clínicos como tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica la farmacéutica francesa AB Science, vuelve a despertar el entusiasmo—y la polémica— al presentar datos de sus investigaciones en la Reunión Anual de la Red Europea para la Cura del ELA (ENCALS por sus siglas en inglés).
Los datos, que corresponden a una fase III de ensayo clínico, muestran que Masitinib fue capaz de ralentizar el avance de la ELA al ser combinado con Riluzole, el tratamiento estándar en la actualidad para la enfermedad.
Hace apenas dos semanas la FDA estadounidense aprobó la salida al mercado de otro fármaco para la esclerosis lateral amiotrófica, Radicava, algo que no sucedía desde hacía 22 años. Inevitable que las expectativas se apoderen de la comunidad ELA.
Son compuestos que no curan, sino que enlentecen modestamente el avance de la enfermedad. Un paso significativo para una comunidad que apenas tiene opciones terapéuticas.
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¿Qué dice el ensayo clínico de Masitinib?
Según uno de los líderes de la investigación, el experto español en ELA Jesús S. Mora, citado en un comunicado de prensa de AB Science:
«Estos datos finales confirman los hallazgos del análisis intermedio del estudio, mostrando que Masitinib es efectivo ralentizando la progresión de la ELA. Este beneficio es evidente a partir del efecto observado en la escala de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R) y una mejora significativa en términos clínicamente relevantes como medidas de calidad de vida y función respiratoria «.
En el ensayo clínico, que se realizó en varios países pero que tuvo el grueso de participantes en España, se crearon tres grupos de intervención:
- A uno le fue administrado 3.0 mg/kg/día de Masitinib más Riluzole
- Otro recibió 4.5 mg/kg/día de Masitinib más Riluzole
- El tercero recibió un compuesto placebo más Riluzole
En esta ocasión se presentaron los datos de la dosis de 4.5 mg/kg/día de Masitinib , que fue más efectiva que la dosis de 3.0 mg/kg/día y que el placebo.
Hay un punto importante: los datos que se han dado a conocer corresponden a la intervención en personas con un progreso más lento de la enfermedad. Un punto polémico, ya te explico por qué.
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Polémica alrededor del Masitinib.
Los datos generales del ensayo clínico incluían a personas con una progresión más rápida de la enfermedad, con una progresión normal y otras con un progreso más lento. Si se analizaban los datos en su conjunto, según explica Matthew Herper en la revista Forbes, el fármaco no arrojaba resultados estadísticamente significativos.
Pero al fijarse en un subconjunto de pacientes, aquellos con un progreso estándar (con menos de 1.1 puntos de deterioro anual en la escala ALSFRS-R) sí se podían comprobar beneficios claros.
Algo semejante ocurrió con el recién aprobado Radicaba, con el que se realizó un ensayo clínico solo centrándose en enfermos en fases iniciales de ELA. Esta es una de las esperanzas de AB Science, que el antecedente de Radicava le ayude a convencer a la FDA estadounidense y a las autoridades europeas.
De hecho, ya la farmacéutica ha solicitado la aprobación al regulador europeo , aunque el aprobado no se ve tan seguro esta vez.
Varios expertos entrevistados por Forbes expresan su preocupación por los datos, señalando inconsistencias. A eso hay que unir que los organismos reguladores franceses están auditando a la biotecnológica para ver si sus investigaciones están conformes con la buena práctica clínica.
Sin embargo, los expertos coinciden en señalar que, aunque los beneficios solo fueran evidentes en un subgrupo de afectados por ELA, es un buen resultado. Y que los organismos reguladores suelen ser más propensos a aprobar fármacos para enfermedades tan complejas con pocas opciones de tratamiento en el mercado.
Nosotros nos quedamos con la opinión expresada por la Dra. Merit Cudkowicz, del Hospital General de Massachusetts, en EE.UU:
Estoy entusiasmada. Creo que es potencialmente otro fármaco con resultados positivos para las personas con ELA. Y funciona por un mecanismo de acción completamente nuevo. Si es real, nos abre a todos esos otros fármacos que están ahí fuera. Lo peor que podemos hacer en la ELA es tirar un fármaco que podría funcionar”.
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Referencias
AB Science (2017): AB Science presents phase 3 data for masitinib in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) at the European Network for the Cure of ALS (ENCALS) annual meeting Study was a success showing masitinib to be a safe and effective treatment in ALS. Disponible en http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1495118771_ALSENCALS2017ENvF.pdf
Matthew Herper (2017): Hopes — And Questions — Are Raised By Study Of French Biotech’s ALS Drug. Forbes. Disponible en https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2017/05/18/hopes-and-questions-for-als-patients-are-raised-by-study-of-tiny-biotech-firms-medicine/
