MSDC-0160 fue originalmente concebido como tratamiento de la diabetes II. Ahora, debido a los resultados observados en investigaciones preclínicas, se comenzará a probar en 2017 como fármaco contra el párkinson.
Esperamos que este sea un momento crucial para millones de personas que viven con enfermedad de Parkinson. Toda nuestra investigación en modelos de párkinson sugiere que este fármaco podría potencialmente enlentecer la progresión de la enfermedad también en las personas.
Nada mal la frase como combustible a la esperanza, ¿verdad? Las palabras fueron dichas por Patrik Brundin el director del Instituto de Investigación Van Andel en Grand Rapids (EE.UU.) y el líder de una investigación recientemente publicada en la revista Science Translational Medicine. Brundin está haciendo referencia a un nuevo fármaco que se ha identificado como un candidato potencial a tratar la enfermedad de Parkinson.
El fármaco, denominado MSDC-0160, fue descubierto hace años como posible tratamiento de la diabetes tipo II, pero su potencial uso en las enfermedades neurodegenerativas no pasó desapercibido. En la actualidad se está probando como tratamiento de la enfermedad de Alzheimer (está en fase II de ensayo clínico)y existen grandes posibilidades de que el próximo año se empiece a probar en personas con párkinson.
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Principales resultados observados al tratar a ratones con MSDC-0160.
En la investigación los científicos trataron a ratones modelos de enfermedad de Parkinson con MSDC-0160 y observaron que en los animales se generó una notable mejoría en el desempeño locomotor. Pero lo que es más importante; el fármaco aumentó la supervivencia de las neuronas dopaminérgicas de la sustancia negra, precisamente esas que tanto daña la enfermedad de Parkinson.
El tratamiento aumentó los niveles de dopamina y redujo la neuroinflamación, un proceso vinculado a la sobreactivación del sistema inmunitario que también influye en el daño que experimentan las neuronas en la enfermedad de Parkinson.
¿Cómo funciona MSDC-0160?
MSDC-0160 es lo que se denomina un fármaco insulino sensibilizador que, mediante determinado mecanismo bioquímico, actúa sobre las mitocondrias, unas estructuras celulares que siempre se han presentado como la central eléctrica de la célula.
Varios estudios han encontrado que en las personas con párkinson el funcionamiento de las mitocondrias es defectuoso y que algunos mecanismos de muerte celular, esenciales para mantener el cerebro libre de “basura”, tampoco funcionan adecuadamente.
MSDC-0160 vendría a equilibrar un poco la balanza y a ayudar al cerebro de las personas con párkinson a lidiar con el exceso de proteínas tóxicas que dañan las células.
Recordemos que un tratamiento para la enfermedad de Parkinson que realmente influya en el curso de la enfermedad, debe no solo mejorar los síntomas (algo que ya hacen los fármacos actuales), sino evitar el gran problema, la muerte de células dopaminérgicas. Y esa es la gran ventaja que parece tener el MSDC-0160.
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¿Y a partir de ahora qué?
A partir de ahora toca seguir investigando, aunque ya directamente en seres humanos. Según Tom Isaacs, enfermo de párkinson y co-fundador de la organización The Cure Parkinson’s Trust, dedicada a la búsqueda de tratamientos para la enfermedad:
Nuestro equipo científico ha evaluado más de 120 posibles tratamientos para la enfermedad de Parkinson y MSDC-0160 ofrece una posibilidad genuina de ser un gran avance (…) Estamos trabajando sin descanso para llevar este fármaco a ensayo clínico en seres humanos lo más rápido posible (…).
Los investigadores quieren comenzar los ensayos clínicos tan pronto como el próximo año 2017. Se inicia un largo camino que puede o no terminar con éxito, pero que seguramente es una puerta más a la esperanza. Otras alternativas de tratamiento que se están probando en el mundo, como las terapias con células madre, parecen indicar que la investigación está volcada en el tan deseado objetivo de enlentecer el avance de la enfermedad, más allá del manejo de sus síntomas.
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Referencias
Ghosh, A. (2016). Mitochondrial pyruvate carrier regulates autophagy, inflammation, and neurodegeneration in experimental models of Parkinson’s disease. Science Translational Medicine, 8(368), 174–368. doi:10.1126/scitranslmed.aag2210
Shah, R. C., Matthews, D. C., Andrews, R. D., Capuano, A. W., Fleischman, D. A., VanderLugt, J. T., & Colca, J. R. (n.d.). An evaluation of MSDC-0160, A prototype mTOT Modulating insulin Sensitizer, in patients with mild Alzheimer’s disease. , 11(6), . Retrieved from https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4153084/
Van Andel Institute (2016, December 7). Diabetes drug slows experimental Parkinson’s disease progression, human trials to begin next year. VARI. Retrieved from http://www.vai.org/news-release-12-7-
